(HTV) - Cơ quan quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ FDA ngày 08/12 đã phê duyệt hai liệu pháp gene điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.
Bệnh hồng cầu hình liềm là một chứng rối loạn máu di truyền làm suy giảm khả năng vận chuyển oxy đến các mô của cơ thể một cách thích hợp. Căn bệnh này có thể gây suy nhược và dẫn đến tử vong sớm, ảnh hưởng khoảng 100.000 người ở Mỹ.
Bệnh hồng cầu hình liềm khiến các tế bào hồng cầu có hình dạng giống hình liềm, khiến chúng dễ vỡ và ít có khả năng vận chuyển oxy. Nguồn ảnh: BSIP SA/Alamy Stock Photo
Liệu pháp thứ nhất có tên Casgevy, được phát triển dựa trên công nghệ CRISPR từng thắng giải Nobel. Nó sử dụng "kéo" phân tử để cắt những phần gene bị lỗi mà sau đó có thể bị vô hiệu hóa hoặc thay thế bằng các chuỗi ADN bình thường mới.
Liệu pháp thứ hai là Lyfgenia. Liệu pháp này được thiết kế để hoạt động bằng cách đưa các gene đã biến đổi vào cơ thể thông qua các virus bị vô hiệu hóa.
Hai liệu pháp này đã được chấp thuận cho những người từ 12 tuổi trở lên và sẽ điều trị rộng rãi từ đầu năm 2024.
Trong các thử nghiệm lâm sàng riêng biệt, cả hai phương pháp điều trị đều giúp giảm các cơn đau ở bệnh nhân. Tuy nhiên, FDA cũng cảnh báo những liệu pháp này có thể gây tác dụng phụ và đang theo dõi sát sao.
>>> Xin mời quý vị đón xem Thời sự HTV lúc 20 giờ và Chương trình Thế giới 24G lúc 20 giờ 30 phút mỗi ngày trên kênh HTV9